메디칼타임즈=최선 기자식품의약품안전처의 조건부 승인 제도가 악용되고 있다는 지적이 나왔다. 제도를 통해 승인된 신약 중 42%가 차후 자료를 미제출했을 뿐 아니라 허가 철회도 6개 품목에 달해 사업 확대 계획을 재고해야 한다는 지적이다. 7일 최종윤 의원이 식품의약안전처로부터 제출받은 조건부 허가 품목별 자료에 따르면 지난 10년간 허가 품목 35개 중 15개(42%)가 허가된지 3년이 지나도 임상시험 결과를 미제출 한 것으로 드러났다. 35개중 국내신약은 10품목으로 8개가 미제출 상태이다. 4개 품목은 10년째 제출하지 않고 있는 것으로 나타났다. 6개는 허가 철회 상태이다.식약처에 따르면 조건부 허가 품목에 대한 임상시험 결과 보고서 제출에는 기한이 없다. 임상시험 계획서만 제출하도록 하고 있는데, 제약회사가 정한 기간보다 연기가 될 경우 식약처가 내부 논의와 자문을 거쳐 연기 해주고 있다.3상 조건부 허가 품목(대상: 신약, 희귀의약품, 세포치료제, 백신, 혈액제제, 유전자재조합, 기타 생물의약품)최종윤 의원은 "안전성이 담보되지도 않은 시판된 약에 대한 3상 임상시험 연기를 중앙약심위를 단 한번도 거치지 않고 투명하지 않게 연장한 것은 문제"라며 "전문가들도 효과가 없다고 평가했던 췌장암 치료제인 리아백스가 조건부 허가를 받은 것도 중앙약심을 거쳤더라면 문제를 사전에 인지할 수 있었을 것"이라 말했다.또한 약품의 허가서에 따르면 임상시험 진행현황을 계획서에 따라 반기별로 보고하도록 돼있다. 하지만 임상시험 경과보고도 전체 35품목중 7품목만 진행했다. 나머지 28품목은 미제출했다. 조건부 허가를 받은 품목 80%가 임상시험 진행현황을 보고하지 않은 것이다.한편 조건부 허가 품목중 폐암치료제인 올리타는 3상 임상시험 중 중대한 부작용이 발견됐음에도 이를 숨겨 주식 시장 교란을 가져온 사례도 있다. 한미약품이 개발을 포기후 허가가 철회됐다. 21년 BMJ조사에 따르면 미국 FDA에서 3상 임상시험을 제출하는 것을 조건으로 허가된 253개 의약품 중 거의 절반에 가까운 112개가 허가된지 5년이상 지났음에도 임상 효과를 검증하지 못한 것으로 드러났다.최종윤 의원은 "올리타, 리아백스 사태에서 이미 조건부 허가 제도의 문제점이 드러났음에도 식약처는 여전히 이 제도의 관리감독을 허술하게 하고 있다"고 지적했다. 이어 "기존 제도의 관리감독도 부실한데 윤석열 정부가 <글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계, GIFT>를 추진한다면 제약회사가 이 제도를 악용하는데 꽃길을 깔아주는 것"이라고 비판했다.또한"환자의 치료기회 확대라는 본래 취지와 다르게 제약회사의 주가 올리기나 개발을 목적으로 이 제도가 악용되지 않도록 대책을 마련해야 한다"고 강조했다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 올해 8월, 국내에서 첫 발을 뗀 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(이하 첨바법)'. 첨단치료제 인허가 관리전략의 일환으로 태동한 해당 재생의료 관련 법제도의 큰 틀은, 이미 십수년전 미국 및 유럽지역에서 도입 및 운용되기 시작했다. 진료현장이나 실험실적 연구분야에서 다양하게 얻어진 임상데이터들을 근거로 축적해, 상업적 개발로까지 연결시키거나 '치료기술화(化)'시킨다는 것이 당시 본제도의 목적이기도 했다. 무엇보다, 제약산업 분야 저분자화합물을 비롯한 항체 바이오의약품, 면역치료제, 줄기세포 치료제 등과 관련한 의료기술적 진보가 빨라지면서 경제 선진국을 중심으로 한 시장선점경쟁이 불붙기 시작한 것이다. 현재 글로벌 시장에서 운용되는 첨바법의 공통된 특징은, 첨단치료제의 '임상연구'와 '임상시험'을 이원화된 트랙으로 구분지어 관리한다는 대목이다. 얘기인 즉슨, 임상연구와 상업용 인허가 작업을 투트랙(Two track)으로 각기 분리해 제도를 운영한다는 것. 때문에 인간의 세포 및 조직, 장기를 대체하거나 재생시켜서 원래의 기능을 할 수 있도록 복원시키는 최신 의료기술을 통칭하는 '첨단재생의료'에 관한 법제도는, 당시 정의와 분류기준을 만드는데에만 상당한 시간이 걸렸다. 기존 의약품 및 의료기기와 달리 살아있는 세포를 주요 재료로 활용하기 때문에, 작용기전이 복잡해 단순 비임상 등을 통한 안전성이나 유효성을 객관적으로 평가하기 어려웠고 의료시술과의 연관성도 결코 무시할 수 없었기 때문이다. '임상연구 관리'와 '제품 인허가' 투트랙 전략 공통분모 첨단 재생의료 관리제도의 도입이 가장 빨랐던 곳은 유럽(EU)지역이었다. 2007년말 유럽의 관련 법 제정 공표 이후 일본과 미국이 각각 2014년과 2016년도에, 서로 이름은 다르지만 미래의료 혁신기술로 지칭되는 재생의료 법제도를 신설했다. 재생의료 법제도 동향을 살펴보면, 먼저 유럽은 2007년 11월 살아있는 세포나 조직을 치료 목적으로 인체에 사용하는 행위가 기존의약품 및 의료기기를 사용하는 것과 다르다는 점을 고려해 'Regulation 1394/2007/EC'를 제정하면서, 질병 치료 또는 예방 등을 위해 살아있는 유전자, 세포, 조직 등을 인간에게 사용할 목적으로 만들어진 첨단치료제재를 뜻하는 'ATMP(Advanced Therapy Medicinal Product)' 범주를 새롭게 정의했다. 결과적으로, 첨단치료제들을 별도로 규제하기위해 '병원면제제도(Hospital Exemption)'를 도입 운용하기 시작한 것이다. 이어 일본은 2014년 11월, '재생의료 등 안전성 확보 등에 관한 법률'을 제정했다. 직전년인 2013년도 재생의료연구를 비롯한 개발 및 상용화에 이르는 종합적인 정책을 추진하기위해 임상연구와 자유진료를 관리하는 '재생의료법'을 만들면서 기존 약사법의 명칭을 '의약품, 의료기기 등의 품질, 유효성 및 안전성 확보 등에 관한 법률'로 변경하고, 재생의료제품의 정의를 추가한 것이 특징이다. 미국의 경우, 2016년 12월 '21세기 치유법(21st Century Cures Act)'을 만들면서 FDCA(Food, Drug, and Cosmetic Act)에 세포치료, 치료적 조직공학 제품, 인간 세포 및 조직 제품, 복합제품 등이 포함되는 새로운 의약품 분류로 '재생의료치료(Regenerative Medicine Therapy, RMT)'를 정의하고, 관련 치료기술은 인허가 단계를 거쳐서 첨단재생의료치료제를 의미하는 'RMAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy)'으로 품목허가를 받게 했다. 제도를 부르는 명칭에는 차이가 있지만, 재생의료 기술을 투트랙으로 관리하겠다는데 공통점은 명확했다. 유럽은 병원면제제도 아래에서 임상연구를 관리하고, 제품 인허가 작업은 ATMP 임상시험을 통해 진행하는 것이다. 일본 또한 임상연구 및 자유진료의 경우엔 후생성의 관리에 놓이고, 제품 인허가는 인허가기관인 PMDA(Pharmaceuticals and Medical Device Agency)에서 '재생의료제품 조건부 허가제도'를 적용시킨다. 미국 역시 21세기 치유법에서 재생의료치료(RMT)와 첨단재생의료치료제(RMAT)로 이원화 관리전략을 운영하고 있다. 재생의료 치료제 경쟁 활발, 세포치료제 분야 상업적 임상 몰려 이러한 첨단 재생의료 정책 및 법·제도의 도입은, 지난 십여년간 실제 산업분야에 상당한 영향력을 나타내는 분위기다. 환자와 산업적 측면을 모두 고려했을때 현존하는 치료법이 없는 환자들에게 치료기회를 제공할 수 있다는 점과, 장기적으로 축적해놓은 임상연구 데이터(Real World Data, RWD)를 치료제재의 효능을 입증하거나 보험급여 결정에도 중요한 근거로 활용하고 있기 때문이다. 미국 재생의료산업협회가 발간한 2016년 12월 정기 보고서에서도 변화는 시작됐다. 산업 분류에 따라 세포치료제, 유전자치료제, 조직공학치료제 등의 관련 핵심기술을 바탕으로 하는 치료제 산업은 56%를 차지했다. 더불어 치료제 기반산업으로 세가지 영역에서 '툴 및 플랫폼 개발기업' '바이오뱅킹' '서비스기업' 이 각각 19%, 13%, 12% 순으로 조사된 것. 여기서 바이오뱅킹에는 줄기세포 및 지방조직, 제대혈, 인체조직 등을 수집, 저장, 유통하는 분야가 포함됐으며, 서비스기업에는 비임상 및 임상시험 대행기업(CRO)과 생산공정 개발 및 생산 대행기업(CMO 및 CDMO), 인허가 및 상용화 대행, 자문 기업 등이 해당됐다. 미국 및 유럽, 일본 등 관리제도가 본격 시행된 기간인 2007년부터 2017년까지의 임상시험 현황에서도 변화는 두드러졌다. 무엇보다 세포치료제 및 줄기세포치료제 분야에 상업적 임상이 집중된 상황이기는 하다. 해외 임상시험의 경우 세포치료제가 67%, 세포유전자치료제 12%, 조직공학치료제 11%, 유전자치료제 9%를 차지했으며, 국내는 줄기세포치료제(56%)에 이어 세포치료제(26%), 유전자치료제(17%), 조직공학치료제(1%) 순으로 조사된 것이다. 제도시행 이후 "2015년 기점, 유전자 세포치료제 등 글로벌 경쟁 본격" 상업적 임상연구들이 몰려있는 '세포제조 기반산업' 분야에는 경쟁이 치열한 만큼, 실질적인 결과물이 이미 다양하게 도출되고 있다. 제품상황을 파악해볼 수 있는 'Cell Expansion Technologies and Global Markets(BCC 리서치)'가 발간한 2015년도 조사 보고서를 보면, 재생의료와 신약개발, 임상진단 각 분야에 재생의료 시장은 2014년, 2015년, 2020년 각각 31억 달러, 36억 달러, 79억 달러로 지속적으로 증가세를 기록하고 있다. 특히 신약개발 분야는 당해년도 각각 26억, 30억, 70억 달러로 성장했으며, 임상진단에서는 17억, 20억, 49억 달러로 높은 성장률을 기록한 것. 이에 따라, 첨단 재생의료 치료제시장에 상용화 경쟁도 빨라졌다. 2011년 7월 국내기업인 파미셀이 자가골수유래 줄기세포치료제(MSC)인 'Cellgram-AMI'로 급성심근경색에 허가를 받은데 이어, 메디포스트가 '카티스템(Cartistem)'으로 2012년 1월 연골손상 분야, 안트로젠이 자가지방유래 MSC인 '큐피스템(Cupistem)'으로 크론병에 각기 허가를 끝마쳤치면서 우위를 점하는 듯했다. 그런데, 이러한 경쟁 양상은 2015년 이후 글로벌 바이오벤처기업을 비롯한 다국적제약기업들이 가세하면서 더 치열해졌다. 2015년 이후부터는 CAR-T 치료제 등 유전자조작 세포치료제를 비롯한 다양한 제품이 글로벌 허가작업을 진행하면서 본격 경쟁구도를 만든 것이다. 실제, 유럽지역에서는 Chiesi가 개발한 'Holoclar' 품목이 각막손상에 첫 줄기세포치료제로 등극하면서 2015년 2월 시판허가를 마쳤다. 또 2015년 9월 일본 JCR의 'TEMCELL HS'와 Terumo의 'HeartSheet' 품목이 각각 이식편대숙주병과 중증 심부전에 허가작업을 끝마치기도 했다. 이후 2016년 4월 다국적제약기업인 GSK가 자가 CD34+세포를 이용하는 '스트림벨리스(Strimvelis)'로 ADA 중증복합면역결핍증 치료제로 처방권에 진입했으며, 노바티스가 개발한 CAR-T 치료제 '킴리아'가 2017년8월 CD19-유전자조작 자가 T세포를 활용한 B세포 급성 림프구성 백혈병(ALL)에 허가를 받았다. 이밖에도 길리어드의 CAR-T 치료제 '예스카타'가 재발성 또는 불응성 미만성 거대B세포 림프종에 2017년 10월 허가를 받았으며, 일본에서는 작년 1월 Nipro가 'Stemirac'이 자가골수유래 MSC 치료제로 척수 손상 환자에서 승인을 획득한 상황이다. '억' 소리나는 치료제 비용 부담 과제, 해외 "안전성 관리 시스템 구축 집중" 이렇듯 상용화 작업이 빨라지면서 안전성 관리방안과 비싼 치료제 비용이 과제로 던져졌다. 시판허가를 받은 재생의료제품 대다수가 높은 가격대를 형성하고 있어, 연구개발 단계부터 가격경쟁력을 고려한 개발전략이 필수로 꼽히는 것이다. 일부 국가에서 첨단 재생의료관리법을 통해 시장에 진입한 스트림베일스, 예스카타, 럭스튜나(LUXTURNA) 등이 각각 한화 4억원에서 9억원 수준으로 상당히 비싼 가격이 책정됐기 때문. 이와 관련해 국내와 보험체계가 유사한 영국 국립보건임상평가연구소(NICE)는 길리어드의 CAR-T 치료제인 예스카타에 대해 2018년 8월 부정적 가이드라인을 발표하면서 적정 가격을 초과했다는 입장을 밝힌 바 있다. 이후 제약사측과의 협의를 통해, 영국NHS는 길리어드와의 제조협약을 체결하고 1년에 최대 200명의 환자들 대상으로 NHS와 길리어드와의 상업협정을 맺고 '항암제기금(Cancer Drugs Fund)'의 지원을 받을 수 있도록 승인한 사례를 짚어볼 필요가 있다. 한편 제도의 도입이 빨랐던 해외지역의 경우도, 안전성 관리 방안에도 지속적인 문제지적이 나오는 상황이다. 암 및 희귀질환 등 중대질환에 대한 혁신의약품을 신속처리하기 위한 제도의 특성상 법의 오남용 우려 등이 제기되는 탓이다. 일본의 경우 임상연구 및 임상시험 사례가 급증하면서 재생의료 서비스의 안전관리 시스템이 강화될 필요성에 공감해 '재생의료 안전성 확보법'을 시행한 것도 주목할 부분이다. 그럼에도 2014년 11월 후생노동성 법 시행 이후 임상연구(후생노동성)는 2016년, 2017년, 2019년 3월 기준 각각 재생의료 관련 법 시행이전인 2012년 65건에서 99건, 124건, 145건으로 늘었으며 임상시험(PMDA) 역시 4건에서 35건, 68건, 68건으로 모두 증가했다. 미국국립보건원(NIH) 또한 2019년 4월 '유전자치료 가이드라인(NIH GUIDELINES FOR RESEARCH INVOLVING RECOMBINANT OR SYNTHETIC NUCLEIC ACID MOLECULES)을 새롭게 공표하면서 "유전자치료에 위험(Risk) 구분에 따라 심사를 달리한다"는 안전성 조건을 추가로 내놓았다. 유전자치료 연구를 시행하는 기관에 IBC(Institutional Biosafety Committee)를 설치해 연구계획서에 대한 기관 내 심사 및 감독을 담당하도록 했으며, 기관에 전문관리자인 'BSO(Biological Safety Officer)'를 배치해 유전자치료 연구의 진행과정을 감독하고 위험을 관리하도록 명령한 것이 핵심이다. 무엇보다 인간 대상 유전자치료 연구의 경우엔 기관생명윤리위원회(IRB) 승인을 추가적으로 받아야 한다는 점을 적시했다. 이에 대해 업계 관계자는 "최근 산업계 분위기가 첨단 신기술에 대한 현재 논의는 네가티브 규제나 규제 샌드박스와 같은 규제 외관에 대한 것으로 한정돼 있지만 구체적 방식과 절차에 대한 내용적 측면의 논의가 필요할 것"이라고 내다봤다.

메디칼타임즈=최선 기자 안전성 및 유효성이 현저히 개선된 의약품 개발을 촉진해 치명적 중증질환 환자에게 치료기회를 확대하는 법안이 추진된다. 법안은 획기적 의약품 개발을 활성화하고 허가기간을 단축하기 위해 허가 신청 전이라도 제품 개발 과정별로 결과를 제출해 심사하는 내용 등을 담고 있다. 18일 식품의약품안전처(처장 손문기)는 제46차 국무회의에서 말기암 등 생명을 위협하는 질환자에 대한 치료기회를 확대하고 공중보건 위기에 신속히 대응하기 위한 '획기적 의약품 및 공중보건 위기대응 의약품 개발촉진법' 제정안이 의결됐다고 밝혔다. 이번 제정안은 기존 의약품이나 치료제에 비해 안전성 및 유효성이 현저히 개선된 의약품 개발을 촉진해 치명적 중증질환 환자에게 치료기회를 확대하는 동시에 신종 감염병이나 생화학테러 등으로 인한 공중보건 위기 상황에 신속히 대처하기 위해 마련됐다. 이번 제정안은 ▲획기적 의약품과 공중보건의약품 지정 및 개발촉진 ▲수시동반심사 도입 및 우선심사, 조건부 허가제도 근거 명확화 ▲안전성 확보방안 및 환자치료지원사업 도입 등 내용을 담고 있다. 기존 의약품이나 치료제에 비해 안전성‧유효성이 현저히 개선된 의약품은 '획기적 의약품'으로 정의하고 지정된 제품에 대해서는 연구‧개발 등에 대한 지원 근거를 마련한다. 획기적 의약품등 개발을 활성화하고 허가기간을 단축하기 위해 허가 신청 전에라도 제품 개발 과정별로 결과를 제출해 심사하는 수시동반심사를 도입한다. 말기암 환자 등에게 의약품이 적시에 공급될 수 있도록 다른 의약품보다 먼저 심사하는 우선심사와 유효성을 확증할 수 있는 임상시험 자료를 정해진 기간에 제출하거나 특정한 훈련을 받은 의료인만 처방하도록 하는 등 조건부 허가제도에 대한 근거도 명확히 한다. 법안은 획기적 의약품 등 허가 후에도 사용성적 조사, 안전사용 조치 등을 통해 지속적으로 안전성을 확보할 수 있도록 근거 규정을 마련했다. 또 획기적 의약품 등으로 치료가 필요한 환자에게 '한국희귀의약품센터'를 통해 무상으로 제공하는 지원사업(환자치료지원사업)도 도입한다. 손문기 식약처장은 "이번 제정안을 통해 신종감염병 등 공중보건 위기 시 자국민을 보호하고 생명을 위협하는 질병으로 고통 받는 환자의 치료기회가 확대될 수 있을 것"이라며 "획기적 의약품을 촉진하는 여건과 기반 마련에 지원을 아끼지 않겠다"고 덧붙였다. 지난 5월 입법예고한 해당 법안은 미래창조과학부, 보건복지부 등 관계부처 협의를 거쳐 국무회의에서 의결된 것으로 10월내 국회에 제출할 계획이다. 의약선진국으로 불리는 미국, 일본, 유럽 등에선 중대한 질병의 치료를 목적으로 기존 치료법 대비 우월한 임상효과를 나타낸 의약품에 대한 우선심사 제도 도입으로 개발 가속을 지원하고 있다.

메디칼타임즈=최선 기자 한미약품의 '올리타정'에서 임상시험 도중 사망자가 발생한 것을 두고 국회의원들이 해법을 달리했다. 윤소하 의원은 의약품 조건부 허가 제도에 따라 부작용이 발생한 만큼 조건부 허가 제도에 신중해야 한다는 입장. 반면 박인숙 의원은 신약개발에서 시장선점이 가지는 이점이 있는 만큼 조건부 허가 제도에 긍정적인 반응을 나타냈다. 윤소하 의원 7일 국회서 개최된 식품의약품안전처 국정감사에서 의원들이 한미약품 올리타정 부작용 사태로 촉발된 조건부 승인제도에 대해 해법을 달리했다. 먼저 보건복지위원회 정의당 윤소하 의원은 "정부가 안정성 확증이 안 된 의약품의 조건부 허가를 확대하고 있다"며 "이런 규제 완화는 제2, 제3의 한미약품 사태를 부를 것이다"고 경고했다. 현행 법 규정은 허가를 위해 1상부터 3상까지의 임상시험 결과를 제출토록 돼 있지만 올리타정과 같은 항암제와 희귀의약품, 자가연골(피부) 세포치료제는 2상 임상시험 결과가 있으면, 3상 임상시험을 조건으로 허가할 수 있다. 윤소하 의원은 "조건부 허가가 활성화 된 미국에서 조차 2009년 1월부터 2014년 12월까지 조건부 허가제도에 따라 허가된 암 치료제가 25개 달한다"며 "하지만 실제 치료효과 증가가 입증되지 않은 사례가 14개로 56%에 육박한다는 연구결과가 나온바 있다"고 지적했다. 박인숙 의원 그는 "정부의 규제완화는 결국 임상시험의 실패 가능성이 높음에도 불구하고, 일단 시판부터 허가해 임상시험에 기업들이 지출해야 하는 비용을 국민들에게 전가한 것이다"며 "규제완화라는 이름으로 기업의 이윤을 위해 국민들의 안전을 위협하는 것이다"고 비판했다. 반면 박인숙 의원은 해법을 달리했다. 그는 "올리타정의 부작용을 경험했지만 회복한 환자가 1명이 있다"며 "오히려 부작용에서 회복한 사례가 중요한 포인트로 기억해야 한다"고 강조했다. 그는 "식약개발이 규제에 묶여 조금이라도 뒤쳐지면 시장에서도 뒤쳐진다"며 "올리타정의 사망 사건은 국가적으로 보면 참 안타까운 일이다'고 밝혔다. 이어 "2상에서 3상을 거쳐서 신약개발에 성공하는 비율은 1%도 안된다"며 "정부가 빨르게 시장 규제 진입 장벽을 완화해야 한다"고 역설했다.

메디칼타임즈=최선 기자 한미약품의 '올리타정'에서 임상시험 도중 사망자가 발생하자 의약품 조건부 허가 제도 확대에 우려 목소리가 나오고 있다. 안전성이 확인되지 않는 의약품에 대한 무조건적인 규제완화는 결국 국민의 생명과 안전을 위협하는 것은 물론 시장질서를 유린할 수 있어 신중해 달라는 주문이다. 7일 국회 보건복지위원회 정의당 윤소하 의원은 "정부가 안정성 확증이 안 된 의약품의 조건부 허가를 확대하고 있다"며 "이런 규제 완화는 제2, 제3의 한미약품 사태를 부를 것이다"고 경고했다. 앞서 정부는 지난 5월 18일 박근혜 대통령 주재로 제5차 규제개혁장관회의를 개최해 '바이오헬스케어 규제혁신'을 발표했다. 당시 발표한 규제혁신의 주요내용은 ▲제품 연구개발 기간 단축으로 산업 경쟁력 강화 ▲공중보건에 필요한 치료제의 신속하고 안정적인 공급 ▲제품 허가 기간 단축으로 시장 출시 촉진 등이다. 문제는 한미약품의 '올리타정'과 같이 3상 임상시험을 완료하지 않은 치료제에 대해서도 조건부 허가를 하겠다는 규제완화 정책이다. 현행 법 규정은 허가를 위해 1상부터 3상까지의 임상시험 결과를 제출토록 돼 있지만 올리타정과 같은 항암제와 희귀의약품, 자가연골(피부) 세포치료제는 2상 임상시험 결과가 있으면, 3상 임상시험을 조건으로 허가할 수 있다. 이에 윤소하 의원은 "정부가 알츠하이머, 뇌경색 등 질환에 사용하는 치료제에도 조건부 허가를 확대하려 한다"며 "그러나 신속처리 프로그램이 활성화된 미국에서조차도 유병율 높은 질환을 규제완화 대상으로 삼지 않는다"고 밝혔다. 특히 이러한 규제완화를 현실화하기 위해 식품의약품안전처가 준비중인 의약품의 개발지원 및 허가특례에 관한 법률안은 질병의 적용의 범위가 모호하고, 의약품의 선정이 주관적이 될 수 있는 내용으로 구성돼 있다는 게 그의 판단. 윤소하 의원은 "획기적 의약품이나 공중보건 위기대응 의약품 대상을 모두 제약사의 신청을 받아 식약처가 지정할 수 있다"며 "결국 정부의 일방적 판단에 따라 주관적으로 안전성과 유효성이 확증되지도 않은 의약품의 시판을 허가할 가능성이 있다"고 우려했다. 실제로 임상시험 단계별 성공률은 1상 임상시험에서 2상 임상시험으로의 진입 성공률이 약 60%이고, 2상에서 3상으로의 진입 성공을은 약 30%에 불과하다. 3상에 승인제출까지의 성공률도 약 60%에 불과하다. 조건부 허가가 활성화 된 미국에서 조차 2009년 1월부터 2014년 12월까지 조건부 허가제도인 '쾌속승인'(Accelerated Approval) 절차에 따라 허가된 25개 암 치료제의 경우 실제 치료효과 증가가 입증되지 않은 사례가 14개로 56%에 육박한다는 연구결과가 나온바 있다. 윤소하 의원은 "정부의 규제완화는 결국 임상시험의 실패 가능성이 높음에도 불구하고, 일단 시판부터 허가해 임상시험에 기업들이 지출해야 하는 비용을 국민들에게 전가한 것이다"며 "규제완화라는 이름으로 기업의 이윤을 위해 국민들의 안전을 위협하는 것이다"고 비판했다.

메디칼타임즈=문성호 기자시급성을 이유로 3상 임상시험을 거치지 않고 허가해 준 세포치료제들이 실제로는 환자들에게 공급되지 않고 있다는 주장이 제기됐다. 국회 보건복지위원회 양승조 의원(새정치민주연합)은 7일 식품의약품안전처 국정감사에서 "치료약이 없는 희귀난치성질환자 등에게 사용할 목적으로 허가해준 세포치료제들이 실제로는 환자들에게 공급되지 않고 있다"며 식약처의 관리부실을 지적했다. 양 의원에 따르면 식약처는 '희귀질환치료제, 항암제 등과 같이 대상 환자수가 적어 대규모 치료적 확증 임상시험이 어렵거나 대체 의약품이 없는 경우'에 사용할 수 있는 의약품에 대해 3상 임상시험을 거치지 않은 상태에서 우선 의약품을 시판할 수 있게 하는 '3상 조건부 허가제도'를 운영하고 있다. 이에 따라 2010년 이후 허가를 받은 8개 세포치료제 중에서 4개 제품이 3상 조건부 허가를 받은 바 있다. 3상 조건부 허가를 받은 세포치료제는 ▲여드름 치유과정에 수반된 함몰된 흉터부위 개선에 쓰이는 큐어스킨 ▲피부화상치료에 쓰이는 엘에스케이 오토그라프트 ▲크론병으로 인한 누공 치료에 쓰이는 큐피스템 ▲루게릭병 환자에서 질환 진행속도 완화에 쓰이는 뉴로나타-알주 등이다. 이 중 큐피스템, 뉴로나타-알주, 엘에스케이 오토그라프트 등은 실제로 환자에게 공급이 되지 않는 것으로 드러났다. 양 의원은 "환자 치료의 시급성 때문에 빨리 허가를 내주는 특혜를 주는 것인데 제약회사가 허가를 받고도 환자들에게 치료제를 공급하지 않는다면 허가를 빨리 내 줄 이유가 없다"고 지적했다. 그는 "특혜적 허가를 받고도 의약품을 공급하지 않은 제품을 방치하는 것은 식약처의 직무유기"라고 비판했다.

메디칼타임즈=박진규 기자개량신약의 범위가 법적으로 명문화되고 생물학적동등성시험에서 조건부 허가제도가 폐지된다. 식품의약품안전청은 의약품 등의 품목허가 신고 심사에 관한 4개 고시를 통합하고 이와 관련한 규제를 완화하기 위해 이런 내용을 골자로 하는 '의약품·의약외품의제조·수입품목허가신청서 검토에 관한 규정'을 고시했다. 개정안은 먼저 개량신약의 규정을 명문화했다. 이미 허가된 의약품에 비해 안전성, 유효성, 유용성(복약순응도·편리성 등)에서 개량되었거나 의약기술에서 진보성이 있다고 식약청장이 인정하는 의약품을 '개량신약'으로 정할 수 있도록 했다. 구체적으로 △이미 허가된 의약품과 유효성분의 종료 또는 배합비율이 다른 전문의약품 △이미 허가된 의약품과 유효성분은 동일하나 투여경로가 다른 전문의약품 △이미 허가된 의약품과 유효성분과 투여경로는 동일하나 명백하게 다른 효능·효과를 추가한 전문의약품 △이미 허가된 신약과 동일한 유효성분의 새로운 염 또는 이성체 의약품으로 국내에서 처음 허가된 전문의약품 △유효성분 및 투여경로는 동일하나 제제개선을 통해 제형, 함량 또는 용법·용량이 다른 전문의약품 등이 개량신약의 범주에 해당한다. 식약청은 또 개량신약을 포함한 신약이나 국내에서 얻은 임상시험 성적에 관한 자료를 제출한 의약품에 대해서는 우선적으로 심사하기로 했다. 아울러 조건부 허가없이 생물학적 동등성 시험 계획서를 별도로 심사받아 시험을 실시할 수 있도록 함으로써 생동성 조건부 허가제도를 폐지했다. 고시는 또 일반의약품에 대해서는 식약청장이 인정하는 외국 의약품집에 수재된 경우와 해당 국가에서 발급한 판매증명서를 제출하는 경우를 동등 처리할 수 있도록 했다. 서방성 제제, 이식정 등 특수제제의 안정성 입증방법을 다양화 하고, 이미 허가받은 항암제의 경우 장기생존율 임상시험 대신 종양반응율 임상시험으로 할 수 있는 근거를 마련했다. 진단용 방사성의약품의 경우 함량은 제조시 방사능량으로, 그 단위는 국제표기단위로 기재토록 했다. 의약품의 안전성·유효성 심사 기준과 관련해서는 안전성·유효성 심사는 품목허가 또는 품목변경허가를 받거나 품목신고 및 품목변경신고를 하는 의약품을 대상으로 하되 면제 범위를 확대했다. 이밖에 일반의약품 중 파스류는 허가신청시 크기별에서 단위면적별로 함량을 기재토록 하고 첨가제로 사용할 수 있는 성분에 식품첨가물 등 공인 규격을 추가했다.